11 октября 2022 года, Москва
8 октября состоялась VII Ежегодная конференция Энби. В ней приняли участие ведущие эксперты России по лечению нейробластомы у детей, родители и другие родственники пациентов, профильные НКО. Основной темой стало обсуждение перспектив развития лечения нейробластомы группы высокого риска и, в частности, расширение линейки препаратов, доступных маленьким пациентам в России.
Директор Энби Анастасия Захарова отметила, что ввиду небольшого количества детей, которые заболевают детским раком, новые лекарства для его лечения появляются редко: фармацевтическим компаниям невыгодно инвестировать в создание новых препаратов, а исследования по детскому раку недофинансированы во всем мире. Роль пациентских организаций в этом процессе невозможно переоценить. В разных странах совместные усилия пациентского и профессионального сообщества приводят к изменению законодательной базы, появлению мультицентровых и даже мультистрановых клинических исследований, которые финансируются пациентскими организациями. “В нашей стране при активной работе Энби сначала был внедрен один препарат для иммунотерапии нейробластомы – моноклональные антитела “Динутуксимаб бета”, который с августа 2021 года закупается фондом “Круг добра”, а затем в страну пришел второй препарат для иммунотерапии – “Накситамаб”, на этот раз по программе гуманитарного доступа,” – говорит Анастасия Захарова.
Моноклональные антитела – не единственные таргетные препараты, которые применяются при лечении нейробластомы высокого риска. Из лечения взрослого рака в сферу терапии детского рака пришли ингибиторы различных мутаций в генах. “Молекулярно-направленная терапия – перспективное направление в детской онкологии, в этой сфере крайне важна кооперация детских онкологов и молекулярных биологов” – отметил в своем выступлении на Конференции Качанов Денис Юрьевич, д. м. н., заведующий отделением клинической онкологии НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева (Москва). Шаманская Татьяна Викторовна, к. м. н., врач детский онколог НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева рассказала об опыте применения в Центре ингибиторов ALK. Амплификация и мутации ALK – биологические маркеры неблагоприятного прогноза при нейробластоме (частота выявления при нейробластоме высокого риска – 12-14%). Эксерты отметили, что важными вопросами, которые стоят сейчас перед профессиональным сообществом, являются необходимость тестирования на ALK всех детей при выявлении нейробластомы группы высокого риска, а также место ингибиторов ALK в первой линии терапии.
Об “эре иммунотерапии” поговорил с родительским сообществом в своем докладе Казанцев Илья Викторович, детский онколог НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой (Санкт-Петербург). Он отметил, что недавно были расширены критерии для назначения препарата “Динутуксимаб бета” в фонде “Круг добра”, и теперь больше пациентов смогут получать это лечение. Но остается вопрос о наличии опций лечения для таких групп пациентов, как пациенты с рецидивами и рефрактерными формами заболевания, а также пациенты старше 18 лет. Для них необходимо расширение опций лечения, в т. ч. моноклональными антителами. Анастасия Захарова рассказала о тех усилиях, которые приложил фонд Энби для того, что препарат “Накситамаб” пришел в Россию. На данный момент уже 25 детей были включены в программу гуманитарного доступа – когда препарат применяется за счет средств производителя для тех пациентов, которых не удалось вылечить стандартными методами. Анастасия также упомянула, что важным вопросом является определение критериев назначения того или иного моноклонального антитела, которые должно выработать научное и профессиональное сообщество. Эксперты конференции отметили, что доказать преимущество одного препарата перед другим в клиническом исследовании вряд ли когда-то станет возможно, но наличие обоих препаратов в “линейке возможностей врача” расширяет опции лечения пациента. Киргизов Кирилл Игоревич, к. м. н., ведущий научный сотрудник, заместитель директора, заведующий отделением детской трансплантации костного мозга и гемопоэтических стволовых клеток НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина (Москва), отметил, что с точки зрения организации здравоохранения препарат “Динутуксимаб бета”, зарегистрированный в этом году в России, мог бы быть включен при следующем обновлении в клинические рекомендации по лечению нейробластомы, а незарегистрированный на данный момент в нашей стране препарат “Накситамаб” – применяться по индивидуальным показаниям в тех случаях, когда нужна дополнительная опция терапии. Директор Энби отметила, что фонд пристально следит за научными публикациями по результатам применения обоих препаратов, а перспективным направлением своей работы в области расширения опций лекарственной терапии нейробластомы в России считает приход в страну еще одного потенциально эффективного препарата иммунотерапии – “Омбуртомаба”, который применяется при лечении рецидивов нейробластомы в ЦНС. Мария Голева, директор по правовым вопросам Энби, отметила, что когда от рецидива ЦНС лечился ее сын, выживаемость в мире была практически нулевая, и это изменилось, когда доступной опцией терапии стали так называемые “горячие антитела” (препарат “Омбуртомаб”).
Сравнение эффективности различных методов терапии не сводится только к выбору из линейки лекарственных препаратов. Уже несколько лет мировое родительское сообщество обсуждает роль трансплантации (в частности, ауто-ТГСК) в терапии нейробластомы высокого риска. Есть публикации ряда ученых, которые считают, что в эпоху иммунотерапии возможно отказаться от высокодозной химиотерапии и последующей трансплантации. Киргизов К. И. считает, что преждевременно говорить о подобной замене, а эффективность такого подхода требует проведения независимых клинических исследований. Казанцев И. В. напомнил, что метод должен быть не только эффективным, но и воспроизводимым, поэтому важно, чтобы такие исследования были мультицентровыми.
Организационные аспекты получения лечения при нейробластоме обсудили с Кулаковой Натальей Владимировной, начальником отдела организационной и проектной деятельности фонда “Круг добра”. Фонд “Круг добра” закупает препарат “Динутуксимаб бета” для детей с нейробластомой уже более года, и на данный момент терапию за счет средств фонда получили или получают уже 119 детей. Наталья Владимировна отметила, что фонд знает о тех узких местах, которые есть в обеспечении подопечных терапией, и рассказала, как фонд намерен решать проблемы. В частности, законодательные инициативы фонда должны помочь сократить срок обработки заявления семьи на уровне региона, а также позволить формировать запасы препаратов, надеются в фонде. Одна из слушательниц в зале подняла вопрос частных сборов семей на лечение тех нозологии, которые входят в контур работы Круга добра и финансируются, таким образом, за счет государства. Наталья Владимировна рассказала, что хотя подобные вопросы и не входят в сферу компетенций фонда, но периодически поступают, и обсуждать их открыто и взвешенно необходимо. Представители Энби отметили, что работать с данной темой надо предельно аккуратно. Признавая, что некоторые сборы на лечение ребенка проходят непрозрачно и дискредитируют саму сферу частных сборов, директор Энби подчеркнула, что не все сборы такие, и все-таки подавляющее большинство семей добросовестны и решаются на такой шаг из-за неуверенности, что помощь государства придет вовремя и в полном объеме. Если семьи будут видеть, что помощь государства работает как часы, необходимость в частных сборах отпадет, – считают в Энби.
Каждый год на своих конференциях Энби старается уделять внимание контролю отдаленных побочных эффектов терапии и нормализации жизни семьи после лечения. О болевом синдроме как одном из возможных отдаленных явлений, а также возможном признаке рецидива, рассказал Скиба Ярослав Богданович, к. м. н., невролог НИИ ДОГиТ им. Р. М. Горбачевой, заведующий лабораторией клинической фармакологии и терапии боли, института фармакологии им. А. В. Вальдмана (Санкт-Петербург). Головная боль может быть одним из признаков рецидива нейробластомы в ЦНС, однако согласно статистике, метастазирование в ЦНС встречается не более чем у 6,2% пациентов с нейробластомой высокого риска. Кроме того, как отметила эксперт конференции Шаманская Т. В., в их клинической практике рецидивы нейробластомы в ЦНС выявлялись в первую очередь инструментальными методами, а соответствующие симптомы, включая головную боль, отсутствовали. Ярослав Богданович отметил, что насторожить семью должны ты болевые симптомы, которые появились и не проходят или усиливаются с течением времени.
О психологической поддержке семьи во время и после лечения рассказала Клипинина Наталья Валерьевна, медицинский психолог НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева (Москва). Наталья Валерьевна упомянула важный аспект получения семьей травмирующего опыта лечения ребенка: специалисты отмечают, что опыт болезни учит адекватно и эффективно реагировать и на другие сложные жизненные ситуации, что показала пандемия коронавируса COVID-19. Эксперт также рассказала о проекте с фондом Ля Рош Позе и продемонстрировала совместные разработки – набор сенсориальных карт, дневник пациента и набор бейджей “Мой волшебный мир”. Большой интерес родителей и присутствовавших на встрече НКО вызвала “открытка на выписку”, которую ребенок, прошедший лечение от рака, заполняет и дарит своей медицинской команде перед тем, как покинет стены больницы.
Директор Энби Анастасия Захарова в конце конференции подвела итоги работы Энби за 2021 год и поделилась со слушателями планами фонда на будущее. Доклады экспертов конференции доступны на сайте Энби, а в скором времени там же появятся видеозаписи их выступлений.
Партнерами Конференции выступили компании ООО “Свикс Биофарма”, АО “Рош-Москва”, АО “Биокад”.
Конференция прошла при поддержке компаний: La Fondation La Roche-Posay (Ля Фондейшн Ля Рош-Позэ), ООО “Фармамондо”, Фонд “Наука – детям”, НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева.